Un ensayo clínico español ha logrado demostrar, por primera vez, que la terapia génica puede ser eficaz y segura para pacientes con anemia de Fanconi. Esta investigación, publicada en la prestigiosa revista médica The Lancet, es el resultado de más de 20 años de estudios preclínicos y 7 años de seguimiento de pacientes.
La anemia de Fanconi es una enfermedad compleja que afecta principalmente a niños y se manifiesta en las células madre de la médula ósea. Se caracteriza por la pérdida progresiva de células sanguíneas, lo que provoca infecciones graves, astenia y hemorragias, conocido como fallo medular. Además, los pacientes tienen una alta predisposición al cáncer.
El equipo investigador español ha demostrado que, en pacientes con el subtipo A de anemia de Fanconi, la autotransfusión de células madre hematopoyéticas corregidas del defecto genético permite un aumento progresivo de estas células sin necesidad de quimioterapia. En dos de los pacientes, la proporción de células corregidas alcanzó niveles superiores al 90%, mejorando significativamente su condición.
Este éxito es fruto del trabajo coordinado de numerosos expertos y organizaciones. El ensayo clínico ha sido promovido por la Fundación del Hospital Niño Jesús de Madrid y Rocket Pharmaceuticals Inc. La investigación ha contado con la participación de diversos hospitales y centros de investigación en España. La coordinación ha estado a cargo del CIEMAT, organismo dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, y del CIBERER, Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras.
Hasta ahora, la única terapia definitiva para el fallo medular en estos pacientes era el trasplante de médula ósea de un donante compatible. Este nuevo enfoque de terapia génica no requiere quimioterapia y ofrece una nueva alternativa terapéutica con menos riesgos. Se espera que futuras investigaciones amplíen la aplicación de esta técnica a más pacientes y subtipos de la enfermedad.
El éxito de esta terapia se debe al esfuerzo conjunto de muchos especialistas en diferentes etapas del proceso. Desde la recolección y purificación de células madre hasta su corrección genética y reinfusión en los pacientes, cada paso ha sido crucial para alcanzar estos resultados prometedores.
La terapia génica para la anemia de Fanconi es un avance monumental en la medicina. En VidaCel, nos enorgullece ver estos desarrollos que refuerzan la importancia de la conservación de células madre. Seguimos comprometidos con el apoyo a la investigación y la educación sobre el potencial de las células madre para transformar vidas.
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