Un equipo de UC Davis Health anunció el lanzamiento del primer ensayo clínico en humanos aprobado por la FDA en el mundo que utiliza células madre antes del nacimiento para tratar la forma más grave de espina bífida.
La afección es un defecto congénito que ocurre cuando la columna y la médula espinal no se forman correctamente. Sin tratamiento, una médula espinal expuesta causa un daño neurológico severo, lo que resulta en problemas que pueden incluir discapacidades cognitivas, de movilidad, urinarias e intestinales de por vida.
El tratamiento único se administrará mientras el bebé todavía está en el útero de la madre (en el útero). Será el procedimiento quirúrgico estándar combinado con el uso de un “parche” de células madre único para reparar el defecto antes del nacimiento.
El equipo prevé ver mejoras para los que nacen con la forma más grave de espina bífida conocida como mielomeningocele (MMC).
“Actualmente, el estándar de atención para nuestros pacientes es la cirugía fetal, que, aunque prometedora, aún deja a más de la mitad de los niños con espina bífida sin poder caminar de forma independiente”, dijo Diana Farmer, profesora y presidenta de cirugía en UC Davis Health y directora investigador del estudio. “Existe una extraordinaria necesidad de un tratamiento que prevenga o disminuya la gravedad de esta devastadora condición. Nuestro equipo ha pasado más de una década trabajando hasta el punto de poder probar una terapia tan prometedora “.
Esto es aproximadamente 1 de cada 2700 nacidos vivos cada año. La afección deja una parte de la médula espinal y los nervios expuestos sin ningún hueso o piel que los cubra. Causa una variedad de problemas porque la médula espinal controla la capacidad de una persona para mover las piernas y caminar. También puede conducir a un exceso de líquido dentro y alrededor del cerebro (hidrocefalia), provocando una lesión cerebral.
Las células madre se colocan en la médula espinal con un parche especial durante la cirugía fetal (antes del nacimiento) para reparar el defecto de la espina bífida.
El agricultor, el bioingeniero de células madre Aijun Wang y el equipo de tratamiento clínico fetal dirigido por Shinjiro Hirose planean tratar a seis pacientes. Durante su procedimiento, el cirujano fetal colocará un andamio biológico de células madre especiales (en este caso, células madre mesenquimales placentarias) directamente sobre la médula espinal expuesta. Luego, el cirujano cerrará la abertura en la espalda del bebé para permitir que el tejido se regenere y proteja la médula espinal del bebé.
El ensayo clínico, conocido formalmente como “Ensayo CuRe: Terapia celular para la reparación del mielomeningocele en el útero”, está financiado por la agencia estatal de células madre, CIRM. Trabajando con la Escuela de Medicina Veterinaria de UC Davis, el equipo probó el parche de células madre y la reparación quirúrgica en animales con el defecto de MMC. Descubrieron que les permitía caminar a los animales nacidos con espina bífida. También mostró que el tratamiento con células madre era seguro en animales.
“Anticipamos poder reparar de manera segura y exitosa el defecto congénito que ocurre cuando el tejido protector alrededor de la médula espinal en desarrollo de un bebé no se cierra completamente antes del nacimiento”, dijo Wang, profesor asociado de cirugía e ingeniería biomédica y codirector de Laboratorio de bioingeniería quirúrgica de UC Davis. “Nuestro enfoque de terapia celular, en combinación con la cirugía, debe fomentar la regeneración de tejidos y ayudar a los pacientes a evitar daños devastadores a lo largo de sus vidas”.
Se sabe que las células se encuentran entre los tipos más prometedores de la medicina regenerativa. Se han producido y proyectado en una instalación altamente especializada dentro del Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis en Sacramento.
“Nos hemos estado preparando para este importante ensayo clínico durante muchos años”, dijo Jan Nolta, director del Programa de Células Madre de UC Davis. “A menudo llamamos a estas células madre mesenquimales los ‘paramédicos’ del cuerpo porque producen factores curativos. Son ideales para reparar tejidos dañados en algo como la espina bífida. Además, nuestra instalación de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) garantiza que las células madre estén libres de infección y estén debidamente especializadas de acuerdo con las pautas de la FDA”.
Wang y Farmer dijeron que la incidencia de espina bífida en California, con una tasa desproporcionadamente alta entre los bebés de ascendencia hispana o latina, hace que su estudio sea aún más oportuno e importante.
“Un tratamiento exitoso para la MMC aliviaría la tremenda carga emocional y económica de las familias”, agregó Farmer. “Sabemos que inicialmente cuesta aproximadamente $ 532,000 por niño con espina bífida. Pero es probable que los costos sean varios millones de dólares más debido a los tratamientos en curso, sin mencionar todo el dolor y el sufrimiento, el cuidado infantil especializado y la pérdida de tiempo para los cuidadores no remunerados, como los padres “.
Farmer ha estado trabajando en este ensayo clínico en humanos para la espina bífida durante más de una década. Lanzó el Centro de Tratamiento y Atención Fetal en el Hospital Infantil de UC Davis con Hirose en preparación para avanzar en el estándar de atención. Las generosas subvenciones de investigación del CIRM también le permitieron a su equipo de investigación explorar una gama completa de enfoques clínicos antes de obtener la aprobación de la FDA para sus primeros pacientes humanos.
Los pacientes del ensayo clínico serán monitoreados por el equipo de investigación durante 30 meses después de su nacimiento para evaluar completamente la seguridad y efectividad del procedimiento quirúrgico de células madre.
Fuente: Mirage News
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