La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad devastadora que destruye progresivamente las neuronas motoras, encargadas de controlar los músculos y la respiración. Sin cura y con pocas opciones terapéuticas, cada avance científico se convierte en una nueva esperanza. Un grupo de investigadores de la Universidad Case Western Reserve, en Estados Unidos, ha conseguido algo inédito: revertir en laboratorio el daño neuronal provocado por una forma rara de esclerosis lateral amiotrófica, más frecuente en Brasil, utilizando células madre obtenidas de los propios pacientes.
El equipo logró generar células madre pluripotentes inducidas (iPSC) a partir de muestras de piel y sangre de personas con esta enfermedad. A partir de ellas, desarrollaron neuronas motoras humanas en laboratorio, reproduciendo con precisión las características del daño celular observado en los pacientes. Luego, al bloquear farmacológicamente la respuesta integrada al estrés (ISR), un proceso que se encuentra alterado en este tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica, lograron restaurar la función neuronal.
El resultado fue sorprendente. Las neuronas recuperaron su capacidad eléctrica, mejoraron la comunicación sináptica y redujeron los signos de degeneración. Este enfoque demuestra que los modelos celulares basados en iPSC permiten no solo estudiar las causas de la enfermedad, sino también probar fármacos en tejidos humanos reales, sin necesidad de recurrir a ensayos animales iniciales.
El estudio abre nuevas posibilidades para el desarrollo de tratamientos de precisión. Gracias a las células madre derivadas del propio paciente, los investigadores pueden crear modelos personalizados que reflejan las mutaciones genéticas específicas de cada caso. Esto permite diseñar terapias más efectivas y seguras, adaptadas al perfil biológico de cada persona.
Aunque aún falta avanzar hacia ensayos clínicos en humanos, los resultados son alentadores. El hallazgo refuerza la idea de que la medicina del futuro no solo tratará síntomas, sino que buscará corregir los mecanismos celulares que originan las enfermedades neurodegenerativas.
Cada avance en el estudio de la esclerosis lateral amiotrófica representa un paso hacia la esperanza. Las células madre, una vez más, se consolidan como herramientas fundamentales para comprender y revertir procesos que antes se creían irreversibles.
En VidaCel celebramos estas noticias que reafirman la importancia de conservar células madre al nacer. Lo que hoy parece un descubrimiento de laboratorio podría convertirse mañana en una opción real para quienes enfrentan enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis lateral amiotrófica.
Fuente: Somos pacientes
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