La adrenoleucodistrofia cerebral es una enfermedad genética devastadora que afecta gravemente el cerebro, causando pérdida progresiva de la función neurológica. Sin embargo, una nueva terapia génica, conocida como “eli-cel” (elivaldogene autotemcel), está ofreciendo una esperanza real para quienes la padecen.
La adrenoleucodistrofia cerebral se caracteriza por una acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga en el cerebro. Esto daña las células nerviosas y provoca un deterioro neurológico progresivo. La terapia génica “eli-cel” corrige el error genético en las células madre hematopoyéticas del paciente. Estas células modificadas se reinfunden, ayudando a frenar la progresión de la enfermedad.
La revista New England Journal of Medicine publicó los alentadores resultados de esta terapia probada en 77 niños. De estos, el 94% no presentó signos de deterioro neurológico posterior, y el 80% se mantuvo libre de discapacidades significativas seis años después del tratamiento. Estos resultados, especialmente en niños de entre 3 y 13 años, representan un avance crucial en la lucha contra esta enfermedad.
El Dr. David Williams, experto en hematología y oncología pediátrica, destacó los logros obtenidos en la última década. “Es realmente inspirador presenciar avances tan significativos en el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral”, afirmó. Este enfoque terapéutico no solo mejora la calidad de vida de los niños, sino que también ofrece esperanza a sus familias.
La terapia génica “eli-cel” marca un hito en la medicina personalizada y genética. Su eficacia demuestra el potencial transformador de estas técnicas en enfermedades previamente consideradas intratables. A medida que las investigaciones avanzan, se espera que más niños puedan beneficiarse de este tratamiento innovador.
Fuente: Infobae
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