Hasta ahora, los trasplantes de médula ósea comenzaban con un paso difícil: eliminar la médula enferma mediante quimioterapia o radiación. Estos tratamientos, aunque necesarios, provocaban dolor, infecciones y, en muchos casos, secuelas irreversibles como infertilidad o daño en órganos. Pero un nuevo avance científico ofrece una alternativa más segura.
Investigadores de la Facultad de Medicina de Stanford desarrollaron un enfoque innovador que reemplaza la quimioterapia tradicional por un fármaco experimental llamado briquilimab. Este medicamento bloquea la proteína CD117, esencial para el crecimiento de las células madre sanguíneas. Con una sola dosis, la médula enferma queda lista para recibir células sanas sin destruir el sistema inmunológico.
El ensayo se aplicó a tres niños con anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara. Los resultados superaron todas las expectativas: se esperaba lograr apenas un 1% de integración de células del donante, pero dos años después los tres niños mostraron médulas completamente sanas y funcionales.
Un detalle notable es que los donantes fueron los propios padres de los pacientes, a pesar de no ser completamente compatibles. Para evitar el rechazo, los investigadores eliminaron de la médula las células inmunes responsables del ataque al injerto. Gracias a esto, los niños no solo sobrevivieron al trasplante, sino que también recuperaron niveles normales de producción de glóbulos rojos, blancos y plaquetas.
El tratamiento demostró ser bien tolerado y sin toxicidad. Este éxito abre la puerta a extender el uso de briquilimab a otras enfermedades genéticas y a pacientes adultos que no pueden someterse a quimioterapia.
Este avance representa una revolución en los trasplantes de médula ósea. Sustituir la quimioterapia por terapias dirigidas más seguras podría cambiar la vida de miles de pacientes, especialmente niños, que enfrentan tratamientos agresivos.
En VidaCel, valoramos cada paso que acerca la medicina regenerativa a opciones más seguras y efectivas. La posibilidad de realizar trasplantes de médula ósea sin quimioterapia tóxica reafirma el enorme potencial de las células madre en la medicina moderna. Lo que antes era un tratamiento extremo hoy empieza a transformarse en una oportunidad de vida más amable y esperanzadora.
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